A mercantilização das Universidades e da Investigação: o caso da grande indústria farmacêutica em período de Covid-19 – 6. Curar doentes é um modelo de negócio sustentável? (2ªparte)

Espuma dos dias Mercantilização Universidade Investigação

Seleçção e tradução de Júlio Marques Mota

6. Curar doentes é um modelo de negócio sustentável? (2ªparte)

6.1. Quando curar uma doença com terapia genética é mau negócio. Por Antonio Regalado

6.2. O desafio da terapia genética: quanto deve custar e como é que vamos pagar por ela? Por Ricki Lewis

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6.1. Quando curar uma doença com terapia genética é mau negócio

Antonio Regalado Por Antonio Regalado

Publicado por MIT Technology Review em 12/04/2018 (ver aqui)

 

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MAXWELL HAMILTON | FLICKR

Um analista da Goldman Sachs fez esta semana uma pergunta preocupante sobre a terapia genética.

“A cura de pacientes é um modelo de negócio sustentável?”

Nas redes sociais, as reacções foram rápidas e fortes. “Frio e imoral”. “O capitalismo no seu melhor”.

Mas o analista da Goldman tem razão. É complicado obter um lucro sustentado com curas de um só tratamento.

Para pelo menos um grande fabricante de medicamentos, a resposta à pergunta da Goldman é não.

Ainda hoje, vimos a GlaxoSmithKline vender o seu pipeline de terapias genéticas para doenças raras a uma empresa londrina em fase arranque, a Orchard Therapeutics, por uma participação de 20% na jovem empresa.

Os tratamentos que a Glaxo não queria eram milagres de boa-fé: curas com um único tratamento que substituem um gene partido e salvam uma vida.

Um deles foi Strimvelis, uma terapia para uma imunodeficiência rara que tem curado as crianças.

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Mark Rothera Courtesy of LifeSci Public Relations

Outro, ainda em desenvolvimento, é uma correção do ADN para uma doença infantil devastadora chamada leucodistrofia metacromática, que afeta o cérebro. As vítimas perdem a sua capacidade de falar, andar e pensar antes de perderem a vida.

O problema económico é que as empresas podem ficar sem pacientes à medida que estão curados. Ou podem não ter um número suficiente deles, em primeiro lugar, se as terapias genéticas tratarem doenças excessivamente raras.

Por exemplo, apenas algumas dezenas de crianças por ano nos EUA e na Europa são diagnosticadas com o tipo de doença do “rapaz-bolha” que o Strimvelis trata, chamada ADA-SCID. Assim, mesmo a um preço de 665.000 dólares, Glaxo não viu que o medicamento fosse ser um grande negócio.

E mais, embora durante décadas parecesse que a terapia genética nunca chegaria, o campo está agora a avançar tão rapidamente que as versões melhoradas dos avanços atuais estão apenas a meses de distância.

Na verdade, Glaxo atirou a toalha a um fabricante de um tratamento tão concorrente. A Orchard tem a sua própria versão de uma terapia genética para imunodeficiências, para a qual planeia procurar aprovação nos EUA até ao final deste ano.

Mark Rothera, CEO da Orchard, também não sabia dizer à MIT Technology Review se achava que a sua empresa poderia lucrar com a Strimvelis.

“Penso que a sociedade tem de encontrar um equilíbrio entre o extraordinário valor que estamos a trazer e um modelo de negócio sustentável”, afirmou. “Há um acto de equilíbrio”.

Outras curas genéticas poderiam ser mais valiosas se os preços fossem suficientemente elevados. Em 9 de Abril, a Novartis disse que pagaria quase 8,7 mil milhões de dólares para adquirir a AveXis, proprietária de uma terapia genética que tem vindo a curar crianças com atrofia muscular espinal.

Essa doença é 20 vezes mais comum, pelo que existe um mercado maior. No entanto, as projecções da Novartis de que o tratamento poderia trazer vários milhares de milhões por ano em receitas também sugerem que a empresa poderia cobrar preços inéditos, talvez 2,25 milhões de dólares de acordo com banqueiros de Wall Street.

Como afirma o relatório Goldman, os preços da terapia genética de mais de um milhão de dólares são “prováveis”.

Os tratamentos que a Glaxo vendeu hoje valem menos, tanto porque as doenças são tão raras como porque são terapias genéticas ex vivo – as células da medula óssea do paciente são removidas, o novo gene é adicionado e as células são devolvidas ao paciente.

Este é um processo complicado que torna a comercialização mais difícil do que vender um comprimido num frasco ou numa bolsa intravenosa.

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O autor: Antonio Regalado, é editor de biomedicina na MIT Technology Review, desde 2014. Licenciado em Física pela Universidade de Yale e mestre em Jornalismo Científico e Médico pela Universidade de Nova Iorque.

 

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6.2. O desafio da terapia genética: quanto deve custar e como é que vamos pagar por ela?

Ricki Lewis Por Ricki Lewis

Publicado por Genetic Literacy Project  em 12/12/2017 (ver aqui)

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Este artigo ou excerto está incluído na seleção diária de notícias, opiniões e análises de inovação biotecnológica ideologicamente diversificadas, organizada pelo Genetic Literacy Project.

 

Quando a Food and Drug Administration aprovar a primeira terapia genética para uma doença de um único gene, prevista para Janeiro, as seguradoras e as empresas patrocinadoras terão planos para garantir que os pacientes possam realmente obter os novos tratamentos, e não apenas “ter acesso” aos mesmos? É uma questão de foco intenso neste momento.

O primeiro ensaio clínico para uma terapia genética remonta a 1990. Mas durante o último ano ou dois, os tratamentos estão finalmente a aproximar-se do fim da via regulamentar. Enquanto alguns avanços são incrementais e incompletos, outros são espantosos, talvez nenhum mais do que o tratamento de uma forma de cegueira hereditária que foi objeto de uma reunião do comité consultivo da FDA, a 12 de outubro.

Os pacientes que tinham recebido uma injecção de Luxturna em cada olho relataram ter-se tornado capazes de ver os rostos dos seus entes queridos pela primeira vez, e de olhar, atordoados, para o sol, a lua e as estrelas.

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Christian Guardino ganhou o Botão Dourado no Got Talent americano de 2017 – Credit: NBC

Christian Guardino, então com 16 anos, já demonstrou o sucesso da terapia genética quando cantou o “Who’s Lovin’ You”, do Jackson 5, no “America’s Got Talent”, em junho passado. Antes da terapia genética, ele era incapaz de reconhecer rostos, andar pelos corredores da sua escola ou ficar ao ar livre em segurança quando o sol se punha. “A terapia genética tornou o meu mundo muito mais brilhante. Posso até andar pelo palco e atuar e não apenas ficar de pé num só lugar. A minha visão permaneceu estável durante 4 anos e se eu não a tivesse conseguido, já estaria completamente cego”, disse ele à FDA.

Foram necessários apenas alguns segundos para que o comité da FDA passasse o novo tratamento para a fase seguinte. Mas quanto tempo levará para os primeiros pacientes serem tratados, para esta e outras terapias genéticas emergentes, fora do contexto dos ensaios clínicos?

Será 1 milhão de dólares demasiado?

Para qualquer procedimento ou tratamento médico pioneiro, o custo inicial é um problema. Mas, ao contrário da cobertura de seguros de tratamentos crónicos, como medicamentos que reduzem o colesterol, a terapia genética pode perturbar a patologia. Pode potencialmente curar. Portanto, a comparação mais próxima pode ser com os transplantes de órgãos. Consideremos os seus custos e mercados anuais nos EUA:

  • Coração: 138.240 dólares para 2.725 pacientes
  • Rim: 414.800 dólares para 16.804 pacientes
  • Medula óssea (de doador): 892.700 dólares para 9.284 pacientes
  • Fígado: 812.800 dólares para 6.158 pacientes

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Até ao momento, as terapias genéticas estão no mesmo estádio de custos. O Kymriah, o tratamento recentemente aprovado que fornece uma proteína do sistema imunitário modificada em envoltório de terapia genética, é um tratamento de uma só vez para uma forma de leucemia, que custa 475.000 dólares. A Yescarta, para um cancro do sangue diferente, tem um preço semelhante.

O limite de sete algarismos poderá resultar da experiência havida com Glybera, a primeira terapia genética aprovada na Europa.

Apesar de décadas de desenvolvimento, o medicamento foi retirado depois de apenas dois pacientes o terem recebido, sendo considerado excessivo o custo de mais de um milhão de dólares. A segunda terapia genética aprovada na Europa, Strimvelis, para tratar uma deficiência imunitária hereditária, custa 665.000 dólares.

Uma história diferente

As terapias genéticas levantam desafios diferentes da medicina convencional, mesmo os transplantes de órgãos.

Na I&D em terapia genética, os principais custos são iniciais, desenhando os vectores que fornecem os genes de cura. Isso pode custar entre 500.000 e 1 milhão de dólares, mas a entrega pode ser, na melhor das hipóteses, quase anticlimática.

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Quando Eliza O’Neill recebeu a terapia genética para a síndrome de Sanfilippo tipo A, em 2016, entrou via intravenosa na sua mão. Ela mal se apercebeu. Igual para as crianças que recebem terapia genética para a atrofia muscular espinal, algumas delas são capazes de andar e até de correr pela primeira vez. A terapia genética de Hannah Sames para a neuropatia axonal gigante (GAN) foi uma infusão espinal de uma só vez.

Quer o custo de uma terapia genética esteja mais no desenvolvimento ou na entrega, a dimensão do mercado é importante para a recuperação do investimento. O número de pessoas conhecidas por ter GAN, por exemplo, é ainda inferior a 100 a nível mundial. Os milhares de corações, rins, medula óssea e fígados transplantados eclipsam o número de candidatos a terapias genéticas para doenças raras.

A mentalidade baseada nos resultados

Uma forma de as seguradoras de saúde lidarem com transplantes de órgãos nos anos 90, quando alguns ainda eram experimentais, era estabelecer centros de excelência para optimizar os resultados. É assim que o Luxturna, o tratamento da cegueira, será implantado em 2018.

A compensação para a recentemente aprovada terapia genética para a leucemia Kymriah está a seguir o modelo de pagamento baseado nos resultados (também conhecido como valor). Os Centros de Medicare e Medicaid Services cobrem o tratamento, mas a empresa farmacêutica (Novartis) paga um desconto se o doente com leucemia não responder no prazo de um mês. Este modelo proporciona um incentivo contínuo. A Strimvelis está a ser lançada da mesma forma, com cobertura apenas se funcionar.

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Mas um desafio aos pagamentos baseados em resultados é que a terapia genética para as raras doenças mendelianas introduz uma incerteza que não existe na substituição dos corações, na redução do colesterol, no reprimir de uma infecção ou mesmo no devorar das células de leucemia. Será que as pessoas como Christian com nova visão um dia vão precisar de uma entrega extra de genes, como uma injecção de reforço, porque as hastes e cones fora da área de tratamento continuam a degenerar? As evidências sugerem que sim, mas se isso irá afetar a visão ainda não é conhecido. É por isso que os ensaios clínicos continuam durante anos.

Como funciona a matemática da terapia genética, tendo em conta a incerteza? Exemplos simples como a hemofilia B podem ser raros. Uma década de factor de coagulação custa 5 milhões de dólares; portanto, mesmo um milhão de dólares de terapia genética única que dá ao organismo a capacidade de produzir o seu próprio factor IX, pagar-se-á por si próprio em dois anos. Mas os custos futuros de condições outrora mortais são muito mais difíceis, talvez impossíveis, de prever. Irão aparecer novos sintomas? Este é território clínico desconhecido, não tão simples como o de prever as consequências da propagação de um cancro.

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Preparando-se

As empresas que estão a financiar as terapias genéticas mais próximas da aprovação estão agora a atuar no sentido de preparar o setor segurador para a passagem das terapias crónicas para terapias potencialmente curativas. Uma série de livros brancos que abordam os preços estão resumidos em “Advancing Gene Therapies And Curative Health Care Through Value-Based Payment Reform“, publicado recentemente por Jeff Marrazzo (CEO da Spark Therapeutics), Nick Leschly (CEO da bluebird bio), e Gregory Daniel e Mark McClellan do Duke-Margolis Center for Health Policy, onde um consórcio está reunindo defensores dos pacientes, pagadores, fabricantes, prestadores de cuidados de saúde e especialistas em assuntos regulatórios, direito e política para a eliminação de programas de pagamento para terapias genéticas.

Com o início do novo ano, as terapias genéticas que há tanto tempo estão a chegar entrarão numa nova era, a da aprovação da FDA para a comercialização. Os custos anuais entre 500.000 e 1,5 milhões de dólares circulam nas redes sociais e as empresas ainda não fornecem estimativas – mas é bom saber a extensão da discussão em curso para garantir que os necessitados recebam efetivamente estes novos e espantosos tratamentos, as possíveis curas para sempre.

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A autora: Ricki Lewis [1954 -] é doutorada em genética (1980). Autora de manuais de ciências da vida, entre os quais Human Genetics: Concepts and Applications (36 edições). Tem milhares de artigos escritos, e desde 2012 escreve no blog DNA Science no Public Library of Science. Actualmente publica 2-5 posts por semana, na DNA Science, como redactor do Medscape Medical News, e como colaborador sénior do Projecto Genetic Literacy. Os seus leitores são outros cientistas, profissionais de saúde e pessoas comuns. Ensina “Genética” online para estudantes de bioética do Alden March Bioethics Institute no Albany Medical College e presta aconselhamento genético no CareNet Medical Group em Schenectady, Nova Iorque. Escreveu o livro de não-ficção narrativa The Forever Fix: Gene Therapy and the Boy Who Saved It (St. Martin’s Press, 2013), que conta a história da primeira terapia genética aprovada nos EUA, quatro anos antes de isso acontecer. Publicou na Routledge Press, Human Genetics: The Basics.

Em Setembro de 2018, ficou atónita ao saber que tinha uma meia-irmã que nunca soubera que tinha. Em Janeiro de 2019, na sequência da entrega de kits de testes de ADN como prendas de férias, descobriu várias outras meias-irmãs. São todas produtos de um dador de esperma partilhado. Ela é uma experiência científica viva!

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

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